Vonicog Alfa

Phân loại:

Dược chất

Mô tả:

Vonicog Alfa là một yếu tố von Willebrand tái tổ hợp được sản xuất bởi Baxalta. Nó đã được FDA phê duyệt vào tháng 12 năm 2015. [A32230] Gen của yếu tố von Willebrand được nhân bản lần đầu tiên vào năm 1985 bởi Stuart Orkin và David Ginsburg. [L1849] Bởi EMA, vonicog alfa vẫn đang được phân tích lâm sàng. [L1862]

Dược động học:

Yếu tố Von Willebrand (vWF) là một phần quan trọng của dòng đông máu và nó hoạt động bằng cách ổn định yếu tố đông máu VIII. Nó cũng liên kết với collagen và tiểu cầu trong thành mạch máu giúp hình thành một nút tiểu cầu trong quá trình đông máu. Sự hiện diện của các đột biến khác nhau trong vWF gây ra một rối loạn chảy máu phổ biến có tên là bệnh von Willebrand. [L1849] Các đợt xuất huyết thường được điều trị bằng vWF / yếu tố VIII có nguồn gốc từ huyết tương cần liều cao và thời gian điều trị dài. Việc sử dụng vonicog alfa cho phép quản lý vWF riêng biệt mà không có sự hiện diện của Yếu tố VIII. Liều dùng riêng biệt này cho phép cá nhân hóa liều lượng theo nhu cầu của bệnh nhân. [A32261] Cùng một lưu ý, vWF có nguồn gốc từ huyết tương tập trung thiếu ULM do tiếp xúc in vivo với ADAMTS13 huyết tương và elastase tế bào bạch cầu hạt. Vonicog alfa có thể được phân phối dưới dạng vWF không thay đổi và nó có chức năng thay thế vWF. Do đó, nó làm trung gian sự kết dính và kết tập tiểu cầu cũng như sự ổn định của yếu tố procoagulant VIII. [A32262]

Dược lực học:

Vonicog alfa không có nguy cơ truyền mầm bệnh truyền qua máu vì đây là protein tái tổ hợp, huyết tương và không có albumin. Hai thử nghiệm lâm sàng đầu tiên cho thấy giảm các đợt chảy máu hiệu quả ở các vị trí khác nhau của cơ thể. Hiệu ứng này đã được quan sát ngay cả sau khi tiêm truyền đầu tiên trong 81% các trường hợp. [A32262]